DÉROULEMENT DES ESSAIS THÉRAPEUTIQUES

On distingue généralement quatre types d'essais, appelés phase I, phase II, phase III et phase IV dont certains peuvent se subdiviser ou se chevaucher.

→ Les objectifs respectifs sont les suivants : 

 • Dans un premier temps : évaluer la tolérance pour fixer les doses et les modalités de traitement les mieux adaptées : c'est l'essai de phase I, qui va également permettre d'étudier les propriétés pharmacologiques et pharmacocinétiques du produit (absorption, élimination, action sur la maladie elle-même).
 • Une fois définies les doses et les modalités d'administration, il s'agit de déterminer l'efficacité du traitement et sa tolérance à court terme : c'est l'essai de phase II. Dans ce type d'essai, le traitement, qui a été jugé prometteur en laboratoire et dont les modalités d'administration pour une bonne tolérance ont été déterminées par l'essai de phase I, va être administré à des patients dans les pathologies où il est supposé être efficace. Les résultats sont alors évalués, en tenant toujours compte, d'une part des bénéfices objectifs, et d'autre part des effets secondaires. Ils seront rigoureusement classés, selon des critères internationaux. Ne seront retenus que les traitements donnant un taux suffisant de régression de la maladie ou d'amélioration de la qualité de vie, avec des effets secondaires limités.
 • Puis, dans un troisième temps, ce traitement, s'il a été jugé satisfaisant, sera comparé au(x) traitement(s) de référence : c'est l'essai de phase III.
 • En dernier lieu, l'essai de phase IV viendra affiner les connaissances du traitement (fréquence des effets indésirables, survenue d'événements indésirables rares, inattendus ou tardifs, adaptation de la posologie à des populations appropriées en fonction de leur état de santé). Les essais de phase IV sont réalisés après la commercialisation du médicament qui devra au préalable avoir obtenu l'Autorisation de Mise sur le Marché (A.M.M.).