La prise en charge des cancers pédiatriques a fait des progrès spectaculaires au cours des 50 dernières années offrant à une majorité de jeunes patients les possibilités d’une guérison. Toutefois, certains cancers et sous-types particuliers présentent toujours un très mauvais pronostic qui ne s’est guère amélioré depuis les années 1970. Ces cancers pédiatriques, toujours dévastateurs pour les familles qui sont touchées, représentent encore de 15 à 20 % des cas.
Pour continuer à progresser, la prise en charge des cancers de l’enfant et de l’adolescent doit poursuivre deux objectifs majeurs : améliorer la survie des formes les plus graves (réfractaires ou en rechute) et réduire l’impact des traitements sur la santé à long terme des jeunes guéris.
Atteindre cet objectif passe par une meilleure connaissance de l’origine de ces cancers et de leur biologie particulière. De fait, le développement de nouvelle approches thérapeutiques est depuis quelques années marqué par un changement de paradigme. L’approche empirique, fondée sur la recherche de combinaisons optimales associant chimiothérapie-chirurgie-radiothérapie, qui prévalait auparavant, a permis de remarquables avancées. Toutefois, il existe encore à un plafond de verre concernant la part de cancers pédiatriques encore incurables.